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年3月8日,劲方医药科技(上海)有限公司(简称“劲方医药”)宣布完成近4亿元B轮融资,由鼎晖投资和深创投健康产业基金联合领投,中南创投、磐霖资本等跟投,上轮投资机构国药资本、清池资本和弘晖资本等追加投资。本轮融资主要用于公司现有临床管线的推进(包括国外申报及临床试验开展)、免疫学平台的扩展、新项目的启动以及产业化基地的建设等。
表1劲方医药融资情况表
数据来源:企查查
劲方医药成立于年8月,是一家免疫机制驱动型的创新药企业,致力于成为“全球新”药物开发公司。劲方医药以免疫学为核心,聚焦肿瘤、自身免疫性疾病等多个疾病领域,针对中国及全球病患的重大未满足的临床需求进行研发。
成立至今不足3年时间,劲方医药首个自主研发的产品GFH片剂已进入临床阶段,劲方医药也由此正式步入临床阶段创业公司之列。
随着技术和资本的不断加持,我国创新药研发领域得到了空前的大发展,许多热门领域的创新药逐渐出现同质化竞争趋势,如抗肿瘤药。在行业同质化竞争日趋激烈的大环境下,劲方医药如何打造“全球新”的新药品种?公司具备哪些核心竞争优势?公司产品研发管线的市场空间又有多大?
紧跟国际前沿靶点研发真正的“全球新”创新药创新药是指企业或研究机构独创,具备新型化学结构以及新的治疗用途,并具备自主知识产权专利的药物。综合创新程度和最终效用,国际惯例一般将创新药分为首创新药(FIC,firstinclass)和仿制创新药两类。
判断一款创新药是否为首创创新药,核心指标就是产品的靶点和药物结构。
首创创新药的靶点和药物结构是未知的,医药公司基于最新疾病学研究的重要突破,找到一些候选靶点,从无到有逐步合成候选化合物,通过反复试验,最终筛选出药效和安全性均符合要求的药物,其研究过程投入大、失败率高,一旦成功就是药物治疗领域的重大突破,收益也十分巨大。
仿制创新药的靶点和药物结构是已知的,医药公司根据公开的首创创新药物信息,充分研究其分子结构以及化学特性,在其原有结构上进行合理修改,得到一个分子结构和首创创新药物不同,但是药效近似的药物,研发风险大大低于首创创新药,利润空间也不及FIC药物。
表1创新药类型及分类标准
数据来源:招商银行研究部
目前,我国创新药研发领域仍缺乏源头创新。我国仅有的FIC新药恩必普和青蒿素采用的是从生物中提取的方式,比较落后;而近年上市的主要新药品种,如阿帕替尼、埃克替尼等也是基于国外首创药物进行化学修剪,以ME-TOO和ME-BETTER类型为主。
中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖的指出,“全球新”药品是指在全球范围从未获批上市的全新作用机制新药。中国要想从“医药大国”向“医药强国”转变就必须坚持医药创新,而“全球新”将是中国医药产业未来发展的方向。
近几年,随着我国医药领域*策支持力度不断加大、资本投入持续增加,国产创新药企业的研发实力出现大幅提升,国产创新药研发逐渐从“中国新”向“全球新”转变。
对于“全球新”药的研发,劲方医药有着很明确的目标:“要么成为中国同类中的前3家,要么与国外同类产品差距不超过3年”。
在研发策略方面,劲方医药采用快速跟随国际创新前沿靶点的策略,即寻找国外临床Ⅰ期或更早期项目的靶点为开发目标,基于团队在肿瘤和免疫领域的深刻理解、在分子设计和临床药理方面的丰富经验,开发一系列具有市场前景的产品管线。目前,劲方医药的创新药研发项目均为原创型“全球新”产品。
年8月1日,劲方医药首个自主研发的“全球新”产品GFH正式进入I期临床试验。GFH是一款基于TGF-β受体家族TGF-βR1靶点的小分子激酶抑制剂,对肝细胞癌、非小细胞肺癌和结直肠癌等癌症有良好的治疗效果。
据了解,全球目前尚无针对TGF-βR1靶点的药物获批上市,国外布局TGF-βR1靶点的医药企业中研发进展最快的是EliLilly研发的Galunisertib,目前处在全球II期临床阶段;而国内有关该靶点进入临床试验的同类项目仅有2个,一个是璎黎药业的YL-,另一个便是劲方医药的GFH,均处于1期临床阶段。
值得一提的是,GFH在临床前多个实验中均显示出良好的抗肿瘤药效、安全性和成药性,在临床申报过程的各个环节更是无瑕疵一次性通过。作为劲方医药的首发产品,GFH的研发进展堪称迅速,目前项目进展符合预期,未来有很大潜力成为公司第一款上市的“全球新”创新药。
图1国内外部分布局TGF-βR1靶点的企业
数据来源:医药魔方
目前,劲方医药已经建立了7个在研产品管线项目,可分为三个类别:第一类研发项目以调节肿瘤微环境为切入点;第二梯队项目为针对肿瘤成熟靶点家族新亚型的新药研发;第三类项目为针对机理成熟免疫靶点的新药研发,包括新型小分子药物及生物大分子药物。
除了已经进入临床阶段的GFH,管线上的另外6个项目也都属于处在国际前沿且尚未经过临床有效性验证(POC,ProofofConcept)的靶点,公司产品管线的布局紧跟行业前沿,具有很强的前瞻性。
未来,劲方医药计划凭借团队丰富的研发经验,持续跟踪国际最领先的创新靶点,将以往与世界一流水平相差5-6年的时间轴缩短至2-3年,同时加快其他6个在研项目的研发进展,力争项目能够进*世界前三甲,实现真正的“全球新”创新药目标。
图2劲方医药产品管线及研发进展
数据来源:劲方医药
借鉴头部药企的研发布局打造产品“差异化”竞争优势在肿瘤领域,PD-1/PD-L1、EGFR、VEGFR、BTK是大家耳熟能详的靶点。近几年来,医药企业在同一靶点上的研发竞争越来越激烈,基于同一靶点的创新药同质化程度也越来越高。
以最热门的PD-1/PD-L1抑制剂为例,自年问世以来,PD-1单抗就受到药物研发的者热切